Il Corso “Terapie anti complemento in ematologia e nefrologia” si pone come obiettivo quello approfondire aspetti clinici e terapeutici di alcune malattie rare in ematologia e nefrologia che riconoscono nel complemento un momento patogenetico cruciale nella insorgenza e sviluppo della malattia. La prima parte si occuperà di Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), malattia ultra-rara caratterizzata da emolisi acuta e cronica, diatesi trombotica, possibile disfunzione midollare e alterazioni della muscolatura liscia. La terapia dell’EPN in questi ultimi anni ha registrato numerosi successi con l’introduzione di farmaci di nuova generazione diretti contro varie frazioni del complemento (C5, C3 , fattore B e fattore D) a breve e lunga emivita e con modalità di somministrazioni sempre più agevoli per il paziente (sottocute e orali) rispetto alle formulazione ev somministrabili ogni 2 o 8 settimane. Si discuterà inoltre del ruolo del farmacologo e del metodologo per ottimizzare la scelta terapeutica e per una più accurata valutazione del disegno degli studi pubblicati.

Il complemento gioca un ruolo sempre più definito nell’evoluzione del danno renale. Questo sistema, attivato in modo predominante attraverso la via alternativa ma anche tramite la via classica e la via delle lectine, contribuisce in modo decisivo alla progressione della lesione renale. Una volta avviato il processo infiammatorio, queste vie concorrono ad amplificare l’attivazione del complemento, generando un effetto di sommazione che rende il danno più aggressivo.
Colpisce la rapidità con cui il complemento promuove fibrosi e danno del compartimento tubulo‑interstiziale, pur depositandosi prevalentemente – ma non esclusivamente – a livello della barriera di filtrazione glomerulare.
Il presente corso, che mette in dialogo ematologia e nefrologia, intende approfondire e documentare le conoscenze oggi disponibili sulla disregolazione delle vie di attivazione del complemento, delineando i margini e le opzioni terapeutiche emergenti. La diffusione di queste conoscenze è cruciale, sia per la complessità diagnostica sia per la varietà dei contesti clinici in cui i pazienti esprimono un quadro sintomatologico determinato dall’attivazione del complemento. Si propone infine da un lato di diffondere le conoscenze della EPN e delle malattie nefrologiche complemento mediate attraverso relazioni tenute dai massimi esperti nel settore, e dall’altro di portare all’attenzione dei medici le nuove terapie anti-complemento in fase avanzata di sviluppo, la cui applicabilità permetterà di assolvere sempre meglio gli obiettivi della medicina di precisione, confezionata su misura sul paziente affetto da queste patologie.